Новый препарат для лечения муковисцидоза зарегистрирован в России

В 2020 году прошел регистрацию новый препарат, предназначенный для лечения муковисцидоза. Он получил название “Оркамби”. О данном факте сообщила представитель российского БФ «Остров» Юлия Зайцева.

До сих пор больные муковисцидозом могли рассчитывать лишь на симптоматическое лечение. Им назначались препараты, направленные на отхождение мокроты из легких, а также на улучшение работы пищеварительной системы. Кроме того, пациентам рекомендована лечебная физическая культура, ингаляции, а также проведение процедур при помощи специализированного оборудования.

Председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний Ирина Мясникова заявляет о том, что новый препарат может полностью изменить течение болезни.

«Если применяемые сегодня препараты для терапии муковисцидоза просто разжижают мокроту, образовавшуюся в легких, то элементы Оркамби способны встраиваться в ген, заставляя его работать по-другому. Таким образом, слизистые оболочки начинают действовать».

Председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний Ирина Мясникова

Симптомы и лечение муковисцидоза

Муковисцидоз является генетическим заболеванием, а его возникновение возможно, только если его носителем являются оба родителя. Однако даже в таком случае есть шанс на рождение полностью здорового ребенка.

Муковисцидоз проявляется нарушением работы:

  • потовых желез;
  • легких;
  • половой системы;
  • печени;
  • пищеварительной системы;
  • поджелудочной железы.

Муковисцидоз отличается характерной симптоматикой.

№ п.п.

Симптомы муковисцидоза Проявление симптома
1 Непроходимость кишечника

Диарея, рвота, повышенная температура тела, вздутие живота, задержка опорожнения, характерное состояние кала.

2

Соленый пот При потоотделении у больных муковисцидозом отмечают наличие кристалликов соли.
3 Низкий рост и вес

Симптом проявляется в дошкольном и школьном возрасте.

4

Задержка полового развития

Полное отсутствие или недостаточность волос, расположенных на половых органах, подмышками. У девочек проявлением муковисцидоза может быть задержка менструации.

Важно! Выявление муковисцидоза происходит сразу после рождения малыша. У него берут кровь из пяточки на анализ. В случае выявления первичных признаков, назначают дополнительные исследования.

До сих пор лечение муковисцидоза происходило при помощи комплексной терапии.

  1. Кинезотерапия направлена на очищение дыхательных путей от мокроты. Так называют особый вид физической культуры.
  2. Специализированное оборудование в виде виброжилета, действие которого направлено на очищение легких от мокроты.
  3. Правильное питание. Больные муковисцидозом должны питаться калорийной пищей, насыщенной белками и мирами.
  4. Применение лекарственных препаратов. Для облегчения отхождения мокроты применяют отхаркивающие медикаменты, например Амброксол. Дорназа альфа способен расщепить гнойную мокроту.
  5. Проведение ингаляций с применением медикаментов, например Беродуала.
  6. Прием разных видов антибиотиков.
  7. Прием средств, направленных на улучшение работы пищеварительной системы, например Панкреатин, Мезим, Креон.

В США больных муковисцидозом пытаются лечить путем приема препарата Trikafta, действие которого направлено на изменение мутированного гена.

До 2020 года в России не было лекарств, способных вылечить заболевание. В основном, терапия сводилась к сглаживанию симптоматики. Теперь больные муковисцидозом имеют шанс на полное изменение течения болезни..

Все дело в том, что зарегистрированный препарат “Оркамби” способен скорректировать причину генетического заболевания. Он не только устраняет симптомы, но и воздействует на мутированный ген, видоизменяя его структуру.

Важно! Муковисцидоз считается неизлечимым заболеванием. Однако применение нового препарата, способного встраиваться в ген, поможет улучшить качество и продолжительность жизни пациентов.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Добавить комментарий

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!:

Adblock
detector