Первый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Российские ученые разработали новый препарат, который способен оказать лечебное воздействие на миодистрофию Дюшенна. До сих пор методика поддержания жизни пациента с подобным диагнозом заключалась лишь в купировании первичных симптом. Новый препарат способен полностью поглотить их, тем самым увеличить продолжительность жизни больного.

Описание миодистрофия Дюшенна

Миодистрофия Дюшенна – это генетическое неврологическое заболевание, полное излечение от которого просто невозможно. Оно связано с ослаблением мышц. Надо отметить, что миодистрофией Дюшенна чаще всего болеют мальчики. У девочек данное заболевание встречается очень редко.

№ п.п.

Симптомы заболевания Лечение миодистрофии Дюшенна
1 Трудности в передвижении

Занятие оздоровительной физической культурой

2

Слабость мышц Препараты, направленные на купирование симптомов.
3 Характерная походка

Чаще всего назначают стероиды, которые помогают замедлить прогрессирование заболевания.

4

Нарушение сроков начала ходьбы
5 Трудности с произношением, нарушение речи

6

Снижение интеллекта и задержка развития

Важно! Средняя продолжительность жизни больных миодистрофией Дюшенна составляет 25 лет. К десяти годам жизни большинство пациентов передвигаются лишь при помощи костылей, а с 12 не могут обойтись без инвалидной коляски.

Российский препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Новый препарат «Аталурен», направленный на лечение миодистрофии Дюшенна был зарегистрирован в России в ноябре 2020 года. Данную информацию опубликовали представители благотворительного фонда «МойМио».

Соучредитель и генеральный директор благотворительного фонда помощи детям с миодистрофией Дюшенна «МойМио Пётр Свешников отмечает:

«Аталурен способен полностью изменить течение заболевания, направлен на устранение симптомов. Препарат дает надежду на жизнь тысячам детей, однако не может полностью излечить от коварной болезни».

Соучредитель и генеральный директор благотворительного фонда «МойМио Пётр Свешников

Действие препарата заключается в следующем:

  • он воздействует на характерные молекулы;
  • медикамент активизирует выработку синтеза белка;
  • Аталурен будет назначаться пациентам, у кого диагностирована нонсенс-мутация.

Важно! Главная особенность препарата в том, что его необходимо принимать всю жизнь.

К особенностям Аталурена можно отнести следующие факторы.

  1. Удобство приема медикамента. Препарат выпускается в виде порошка. Его легко разбавить и выпоить, как ребенку, так и взрослому.
  2. Отсутствие медикамента на рынке. До сегодняшнего дня Аталурен было невозможно приобрести ни в одной аптеке. После регистрации препарат начнет поступать на рынок.
  3. Исключительное предоставление порошка. Несмотря на недоступность Аталурена в торговых точках до его регистрации, препарат могли получить некоторые больные. В их число входили пациенты, которые участвовали в клинических испытаниях. Для некоторых – это был рискованный, но единственный шанс на продолжение жизни.
  4. Бесплатная выдача лекарств. Многие больные, участники испытаний, получали препарат бесплатно. Его приобретение финансировалось за счет средств государственного бюджета.

В благотворительном фонде помощи детям с миодистрофией Дюшенна «МойМио» очень наедятся на то, что вскоре Аталурен войдет в перечень жизненно важных лекарственных препаратов, выдаваемых особым больным на бесплатной основе. На сегодняшний день, фонд оказывает помощь в решение проблем, связанных с поставкой не зарегистрированных в России препаратов.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Добавить комментарий

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!:

Adblock
detector