Российские ученые разработали новый препарат, который способен оказать лечебное воздействие на миодистрофию Дюшенна. До сих пор методика поддержания жизни пациента с подобным диагнозом заключалась лишь в купировании первичных симптом. Новый препарат способен полностью поглотить их, тем самым увеличить продолжительность жизни больного.
Описание миодистрофия Дюшенна
Миодистрофия Дюшенна – это генетическое неврологическое заболевание, полное излечение от которого просто невозможно. Оно связано с ослаблением мышц. Надо отметить, что миодистрофией Дюшенна чаще всего болеют мальчики. У девочек данное заболевание встречается очень редко.
|
№ п.п. |
Симптомы заболевания | Лечение миодистрофии Дюшенна |
| 1 | Трудности в передвижении |
Занятие оздоровительной физической культурой |
|
2 |
Слабость мышц | Препараты, направленные на купирование симптомов. |
| 3 | Характерная походка |
Чаще всего назначают стероиды, которые помогают замедлить прогрессирование заболевания. |
|
4 |
Нарушение сроков начала ходьбы | — |
| 5 | Трудности с произношением, нарушение речи | — |
|
6 |
Снижение интеллекта и задержка развития | — |
Важно! Средняя продолжительность жизни больных миодистрофией Дюшенна составляет 25 лет. К десяти годам жизни большинство пациентов передвигаются лишь при помощи костылей, а с 12 не могут обойтись без инвалидной коляски.
Российский препарат для лечения миодистрофии Дюшенна
Новый препарат «Аталурен», направленный на лечение миодистрофии Дюшенна был зарегистрирован в России в ноябре 2020 года. Данную информацию опубликовали представители благотворительного фонда «МойМио».
Соучредитель и генеральный директор благотворительного фонда помощи детям с миодистрофией Дюшенна «МойМио Пётр Свешников отмечает:
«Аталурен способен полностью изменить течение заболевания, направлен на устранение симптомов. Препарат дает надежду на жизнь тысячам детей, однако не может полностью излечить от коварной болезни».
Соучредитель и генеральный директор благотворительного фонда «МойМио Пётр Свешников
Действие препарата заключается в следующем:
- он воздействует на характерные молекулы;
- медикамент активизирует выработку синтеза белка;
- Аталурен будет назначаться пациентам, у кого диагностирована нонсенс-мутация.
Важно! Главная особенность препарата в том, что его необходимо принимать всю жизнь.
К особенностям Аталурена можно отнести следующие факторы.
- Удобство приема медикамента. Препарат выпускается в виде порошка. Его легко разбавить и выпоить, как ребенку, так и взрослому.
- Отсутствие медикамента на рынке. До сегодняшнего дня Аталурен было невозможно приобрести ни в одной аптеке. После регистрации препарат начнет поступать на рынок.
- Исключительное предоставление порошка. Несмотря на недоступность Аталурена в торговых точках до его регистрации, препарат могли получить некоторые больные. В их число входили пациенты, которые участвовали в клинических испытаниях. Для некоторых – это был рискованный, но единственный шанс на продолжение жизни.
- Бесплатная выдача лекарств. Многие больные, участники испытаний, получали препарат бесплатно. Его приобретение финансировалось за счет средств государственного бюджета.
В благотворительном фонде помощи детям с миодистрофией Дюшенна «МойМио» очень наедятся на то, что вскоре Аталурен войдет в перечень жизненно важных лекарственных препаратов, выдаваемых особым больным на бесплатной основе. На сегодняшний день, фонд оказывает помощь в решение проблем, связанных с поставкой не зарегистрированных в России препаратов.